Dopo anni di studi si arriva a una svolta: la Food and Drug Administration ha dato l’approvazione al Qalsody
Il Qalsody (Tofersen) ha ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) come nuovo farmaco per le persone affette da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) con la mutazione del gene SOD1. Questa notizia è stata annunciata direttamente dall’Ente Regolatorio Americano, rappresentando un importante passo avanti nella lotta contro questa malattia neurodegenerativa. La casa farmaceutica Biogen ha presentato la domanda per l’approvazione accelerata del farmaco lo scorso anno, seguendo il percorso del cosiddetto NDA (New Drug Administration).
La speranza ora è che anche l’Europa acceleri il processo di approvazione. L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha accettato la domanda di Biogen per la valutazione del farmaco già lo scorso dicembre. La risposta sarà decisiva, in quanto potrebbe portare a un maggiore accesso al farmaco per i bisognosi. Queste le parole del Prof. Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica di AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica) e direttore clinico area adulti del Centro NeMO presso il Policlinico Gemelli di Roma: “Oggi è un giorno significativo per la storia di questa malattia perché l’approvazione della FDA, speriamo seguita da quella dell’EMA a breve, rappresenta un passaggio fondamentale per permettere un accesso più ampio al farmaco per un numero maggiore di pazienti“.
L’Europa, purtroppo, sembra avere perso terreno nel campo delle terapie avanzate negli ultimi anni. È chiaro che è necessario snellire il processo regolatorio per consentire lo sviluppo di queste terapie in modo più rapido ed efficace. Questo dovrebbe coinvolgere sempre di più società, istituzioni, ricercatori e le associazioni di pazienti, come dichiara Fulvia Massimelli, presidente nazionale di AISLA: “Questa splendida notizia ci spinge a continuare il nostro impegno nel garantire a tutte le persone con SLA la possibilità di accedere al test genetico e ottenere risultati rapidi. La Comunità Scientifica ci informa che l’intervento precoce è essenziale per massimizzare l’efficacia del farmaco“.
In Italia, le persone con SLA possono ancora accedere al farmaco Tofersen attraverso il programma di accesso anticipato, regolato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017. Ogni neurologo può richiedere l’accesso al farmaco sperimentale per i propri pazienti con mutazione nel gene SOD1, indipendentemente dalla progressione della malattia. Si stima che ci siano circa 120 persone con questa mutazione in Italia, e finora meno della metà di loro ha avuto accesso al farmaco, con 30 pazienti trattati presso i Centri Clinici NeMO. Ecco perché l’approvazione del Qalsody rappresenta un traguardo significativo nella ricerca sulla SLA. La nota diramata da Biogen spiega che questo è il primo trattamento approvato sulla base di un biomarcatore, nel caso specifico i neurofilamenti, che possono essere utilizzati come marker surrogato per predire il beneficio clinico nelle SLA con mutazione SOD1.